29.4.2021, Anna Hlavicová, Ondřej Hlavica
Na SMA existuje již několik léků a další se vyvíjejí. Rozhodli jsme se tedy, že vám jednotlivé léky představíme. Začneme Spinrazou.
Spinraza je lék, kde je účinná látka sodná sůl nusinersenu (Nusinersenum natracium), která patří do skupin léčiv zvaných antisense oligonukleotidy. Je to 12 mg čirý, bezbarvý injekční roztok o objemu 5 ml (1 ml obsahuje 2,4 mg Nusinersenum natricum), který se aplikuje lumbální punkcí do bederní páteře.
Léčba má předem definované schéma podávání. První tři dávky jsou po 14 dnech, další je po měsíci a dále se lék aplikuje každé 4 měsíce, viz. obrázek. Léčba je doživotní.
Úkolem Spinrazy je “naučit” SMN gen produkovat protein, který potřebují svaly, aby mohly správně fungovat.
K pacientům se Spinraza dostala po mnoha letech zkoumání a testování. Proběhly nezbytné klinické studie a 23. prosince 2016 byla Spinraza schválena Americkou lékovou agenturou (FDA). Prvního června 2017 zaregistrovala Spinrazu Evropská léková agentura (EMA) a v prosinci 2017 byla aplikována první dávka Spinrazy v ČR.
K léčbě se zpočátku dostaly pouze děti v rámci tzv. Expanded Access Programme (dále jen EAP). Musely však za Spinrazou jezdit mimo ČR. Nejčastěji do Německa, Francie a Belgie.
Protože nebyla Spinraza hrazena z veřejného zdravotního pojištění, museli pacienti se SMA žádat o úhradu své zdravotní pojišťovny (žádost o výjimečnou úhradu podle § 16 Zákona č. 48/1997 Sb. o veřejném zdravotním pojištění). Situace se výrazně zlepšila poté, kdy se dohodla Dětská neuromuskulární společnost se zdravotními pojišťovnami a poskytovateli zdravotní péče (nemocnicemi) o úhradě. Postupně tak začala léčba bez nutnost složitých žádostí o mimořádnou úhradu. To však platilo pouze pro dětské pacienty.
Léčba dospělých pacientů se SMA byla v ČR zahájena, až na jednu výjimku, v dubnu 2020.
Aplikace Spinrazy je možná jak pro děti, tak pro dospělé pacienty pouze ve vybraných neuromuskulárních centrech velkých nemocnic:
Bezpečnost a účinnost Spinrazy je stále sledována ať už v rámci klinických studií, anebo na klinických pracovištích. Nedávno vyšly dvě studie, které potvrzují účinnost u dospělých pacientů.
První byla publikována práce dr. Hagenackera a kolektivu z deseti akademických pracovišť v Německu. Jedná se o největší studií u dospělých pacientů, která potvrdila účinnost a bezpečnost Spinrazy. U 124 pacientů byl prokázán pozitivní vliv Spinrazy napříč všemi typy SMA a s různou délkou trvání onemocnění. Výsledky této důležité studie ukazují, že valná většina dospělých pacientů léčených Spinrazou dosáhla klinicky významného zlepšení nebo stabilizace ve všech klíčových ukazatelích motorických funkcí. Více informací zde.
Také další studie potvrzuje účinnost a bezpečnost Spinrazy u dospělých pacientů. Prof. Maggi a kolektiv shromáždil data 116 léčených SMA pacientů s průměrným věkem 36 let (věkový rozptyl 18-72 let). Více informací zde.
Aktuálně je celosvětově Spinrazou léčeno cca 11 tis. pacientů se SMA.
K 30. dubnu 2021 bylo v ČR léčeno Spinrazou celkem 103 pacientů z toho 45 dospělých a 58 dětských.
Více informací o Spinraze můžete najít v následujícím dokumentu:
- Souhrn údajů o přípravku Spinraza (SPC) - https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/spinraza-epar-product-information_cs.pdf
Podmínky dostupnosti Spinrazy pro pacienty pak můžete najít v těchto dokumentech:
- Stanovisko Dětské neurologické společnosti pro pojištěnce VZP - https://www.detskaneurologie.cz/dokumenty/Doporucene_stanovisko_Nusinersenem.pdf
- Stanovisko Dětské neurologické společnosti pro pojištěnce Svazu zdravotních pojišťoven - https://www.detskaneurologie.cz/dokumenty/postup_lecba_Nusinersenem_02_2018.pdf
- Stanovisko České neurologické společnosti k použití Spinrazy u dospělých pacientů - https://media.vzpstatic.cz/media/Default/dokumenty/spolecna-stanoviska/2020_03_02_spolecne_stanovisko_spinraza_dospeli.pdf
Chcete se dovědět více o Spinraze? Přečtěte si články Spinraza - klinické studie a Spinraza - testování účinnosti léčby.
Doporučení k zahájení léčby (nejen) Spinrazou pro dospělé pacienty naleznete na tomto odkazu.
