27.7.2021, Anna Hlavicová
Pokud hledáte základní informace k léčivému přípravku Evrysdi, přečtěte si nejprve tento článek. Článek k testování účinnosti Evrysdi naleznete zde.
Aktuální přehled klinických studií zaměřených na Evrysdi (risdiplam) je možné zjistit v databázi klinických studií, která je dostupná na následující adrese https://clinicaltrials.gov/.
Aktuálně žádná klinická studie neprobíhá v ČR. To však neznamená, že by se pacient se SMA z ČR nemohl zúčastnit studie mimo ČR. Jeden pacient se SMA je zařazen do klinické studie mimo ČR (Itálie).
Informace o průběhu a výsledcích vybraných klinických studií
- (6.2.2020) Risdiplam Effective in Spinal Muscular Atrophy Type 2 and 3
- (12.6.2020) Roche announces 2-year risdiplam data from SUNFISH and new data from JEWELFISH in infants, children and adults with spinal muscular atrophy (SMA)
- (15.6.2020) Risdiplam Significantly Improves SMA Motor Function After 24 Months
- (17.3.2021) Evrysdi Safe in SMA Patients Previously Given Other Therapies
Pro Vaši informaci vybíráme několik otevřených klinických studií.
|
Study Type : |
Interventional (Clinical Trial) |
|
Actual Enrollment : |
231 participants |
|
Allocation: |
Randomized |
|
Intervention Model: |
Sequential Assignment |
|
Masking: |
Double (Participant, Investigator) |
|
Primary Purpose: |
Treatment |
|
Official Title: |
A Two Part Seamless, Multi-Center Randomized, Placebo-Controlled, Double-Blind Study to Investigate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics and Efficacy of Risdiplam (RO7034067) in Type 2 and 3 Spinal Muscular Atrophy Patients |
|
Actual Study Start Date : |
October 20, 2016 |
|
Actual Primary Completion Date : |
September 6, 2019 |
|
Estimated Study Completion Date : |
September 2, 2023 |
Studie SUNFISH zahrnuje 231 dětí a dospělých s SMA 2 a 3, kteří jsou rozděleni do dvou skupin. Jedné skupině je podáván lék Evrysdi a druhá dostává placebo. Sleduje se tím účinnost léku.
|
Study Type : |
Interventional (Clinical Trial) |
|
Actual Enrollment : |
174 participants |
|
Allocation: |
N/A |
|
Intervention Model: |
Single Group Assignment |
|
Masking: |
None (Open Label) |
|
Primary Purpose: |
Treatment |
|
Official Title: |
An Open-Label Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics/Pharmacodynamics of Risdiplam (RO7034067) in Adult and Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy |
|
Actual Study Start Date : |
March 3, 2017 |
|
Estimated Primary Completion Date : |
January 31, 2022 |
|
Estimated Study Completion Date : |
December 27, 2024 |
Studie JEWELFISH zahrnuje 174 pacientů napříč typy SMA a jejím cílem je zjistit zda je lék bezpečný.
|
Study Type : |
Interventional (Clinical Trial) |
|
Estimated Enrollment : |
25 participants |
|
Allocation: |
N/A |
|
Intervention Model: |
Single Group Assignment |
|
Intervention Model Description: |
Open-label, single arm |
|
Masking: |
None (Open Label) |
|
Primary Purpose: |
Treatment |
|
Official Title: |
An Open-Label Study of Risdiplam in Infants With Genetically Diagnosed and Presymptomatic Spinal Muscular Atrophy |
|
Actual Study Start Date : |
August 8, 2019 |
|
Estimated Primary Completion Date : |
June 21, 2021 |
|
Estimated Study Completion Date : |
January 21, 2027 |
Studie Rainbowfish zahrnuje 25 dětí ve věku od narození do 6 týdnů, kteří byly diagnostikovány, ale nemoc u nich ještě nepropukla.
|
Study Type : |
Interventional (Clinical Trial) |
|
Actual Enrollment : |
62 participants |
|
Allocation: |
Non-Randomized |
|
Intervention Model: |
Sequential Assignment |
|
Masking: |
None (Open Label) |
|
Primary Purpose: |
Treatment |
|
Official Title: |
A Two Part Seamless, Open-label, Multicenter Study to Investigate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics and Efficacy of RO7034067 in Infants With Type 1 Spinal Muscular Atrophy |
|
Actual Study Start Date : |
December 24, 2016 |
|
Actual Primary Completion Date : |
November 14, 2019 |
|
Estimated Study Completion Date : |
November 17, 2023 |
Ve studii Firefish se u 62 účastníků s SMA 1.typu zjišťuje bezpečnost a účinnost léčby.
