26.7.2021, Anna Hlavicová
Dalším lékem, dostupným pro pacienty se SMA je Evrysdi s účinnou látkou risdiplamum.
Také u tohoto léku proběhly nezbytné klinické studie. Americká léková agentura (FDA) schválila tento lék 7. 8. 2020. Evropskou komisí, na doporučení Evropské lékové agentury (EMA) byl Evrysdi schválen 30. 3. 2021.
Evrysdi je určen pro pacienty starší než 2 měsíce se SMA typ 1, 2, a 3 nebo 1 až 4 kopiemi SMN2.
Evrysdi je prášek, ze kterého je v lékárně vytvořen roztok s jahodovou příchutí pro ústní podání (perorální roztok).
Jak prášek, tak roztok mají omezenou dobu použitelnosti. Prášek pro perorální roztok na 2 roky a perorální roztok na 64 dnů při uchovávání v chladničce v teplotě mezi 2 až 8 °C.
Evrysdi se podává perorálně z poskytnuté stříkačky pro opakované použití jednou denně po jídle vždy přibližně ve stejnou denní dobu. Evrysdi je třeba podat okamžitě po natažení do stříkačky. Není-li podán během 5 minut, je třeba jej vytlačit ze stříkačky, zlikvidovat a připravit novou dávku. Při potřísnění kůže nebo při jeho rozlití je třeba plochu opláchnout mýdlem a vodou.
Po podání Evrysdi se má pacient napít vody, aby došlo k úplnému polknutí léčivého přípravku. Pacientovi, který nemůže polykat a má zavedenu nasogastrickou nebo gastrostomickou sondu, lze Evrysdi podat sondou.
V případě vynechání plánované dávky je třeba podat vynechanou dávku co nejdříve, jestliže od plánované doby podání neuplynulo 6 hodin. V opačném případě je třeba vynechanou dávku vynechat a další dávku podat další den v pravidelném plánovaném čase.
Doporučuje se před podáním první dávky prodiskutoval způsob přípravy předepsané denní dávky s pacientem nebo pečující osobou.
Doporučená denní dávka byla stanovena podle věku a tělesné hmotnosti pacienta.
Pro pacienty v ČR bylo Evrysdi dostupné ještě před schválením EMA v rámci schválených specifických léčebných programů (SLP). O těchto programech jsme informovali na našich webových stránkách:
- Specifický léčebný program Evrysdi (dříve Risdiplam)
- MZ schválilo specifický léčebný program pro přípravek Risdiplam
V návaznosti na schválení (registraci) Evrysdi, byly oba SLP programy ukončeny. V rámci těchto programů byla zahájena (k 31. 5. 2021) léčba 45 pacientů z toho 30 byli nezletilí pacienti a 15 zletilých pacientů.
Aktuálně probíhají jednání o úhradě Evrysdi z prostředků veřejného zdravotního pojištění.
Předpokládáme, že Evrysdi bude dostupný jak pro děti, tak pro dospělé pacienty pouze ve vybraných neuromuskulárních centrech velkých nemocnic:
- Fakultní nemocnici v Motole
- Fakultní nemocnice Brno
- Thomayerova nemocnice
- Fakultní nemocnice Ostrava
Údaje o účinnosti léčby přípravkem Evrysdi u pacientů po předchozí genové terapii SMN1 nejsou dostupné. Rovněž nejsou k dispozici údaje o účinnosti ani bezpečnosti, které by podporovaly souběžné užívání risdiplamu a nusinersenu.
Účinnost Evrysdi v léčbě pacientů s SMA s nástupem v dětství (SMA 1. typu) i u pacientů s SMA s pozdějším nástupem (SMA 2. a 3. typu) byla hodnocena ve 2 klinických studiích, FIREFISH a SUNFISH. Pacienti s klinickou diagnózou SMA 4. typu nebyli v klinických studiích studováni.
Více informací o můžete nalézt na následujících stránkách:
- Evropská léková agentura - Evrysdi
- Státní úřad pro kontrolu léčiv - Evrysdi
- Souhrn údajů o přípravku - Evrysdi
- SMA News - Evrysdi (anglicky)
Dále si můžete přečíst článek o klinických studiích pro léčivý přípravek Evrysdi a článek o testování jeho účinnosti.
