25.7.2022

Vážení SMÁci,

společnost Roche nám poskytla aktualizované pokyny k uchovávání léčivého přípravku Evrysdi, které naleznete na tomto odkazu.

Anna Hlavicová, 4.11.2022

Společnost Roche zažádala o trvalou úhradu svého léku Evrysdi z prostředků zdravotního
pojištění.
Pokud Ministerstvo zdravotnictví bude souhlasit, bude Evrysdi označeno za centrový lék a
bude vázaný na neuromuskulární centra.
Pro pacienty to znamená, že již nebudou muset žádat o léčbu přes §16
Rozhodnutí o trvalé úhradě léku podporujeme, a proto jsme podali své doporučení
k nastavení podmínek ve správním řízení.

Článek vznikl za podpory Nadace Člověk člověku.

25.7.2022

Na základě Vašich dotazů jsme požádali společnost Roche o poskytnutí dokumentů potřebných pro transport léčivého připravku Evrysdi letadlem.

Dokument naleznete ZDE. Formulář musí vyplnit ošetřující lékař.

24.8.2021, Anna Hlavicová

Obecně platí, že nedílnou součástí léčby je sledování účinnosti předepsaného léku. Nejinak je tomu i v případě Evrysdi. 

Na základě dohod se zdravotními pojišťovnami je u pacientů se SMA, u kterých byla splněna indikační kritéria léčby, prováděno klinické hodnocení léčby (testování). Cílem tohoto klinického hodnocení léčby (testování) je mj. objektivně posoudit účinnost léčby.

Vlastní testování provádí zpravidla vyškolení pracovníci rehabilitačního pracoviště, které spolupracuje s příslušným neuromuskulárním centrem. Z každého testování je zpracována zpráva a vlastní průběh testu může být zaznamenán (video).

Pro vlastní testování se, u Evrysdi, nejčastěji využívá test RULM. 

Test Revised Upper Limb Module (dále jen RULM)

RULM je položkové testování funkcí horní končetiny (např. zvednutí rukou z klína na stůl, stisknutí tlačítka, zvednutí mince nad podložku, zvednutí závaží; podepsání se).

Test je bodován. Položky jsou hodnoceny 0, 1, 2, kde 0 označuje neschopný, 1 označuje schopný s úpravou a 2 označuje schopný bez obtíží. Jedna položka je hodnocena 0 (nelze) nebo 1 (lze). Maximální dosažitelné skóre pro každou končetinu je 37.

Více informací najdete ve videu zde.

V rámci testování můžou být využity i další testy (některé jsme vám představili v předchozím článku). Při jejich výběru se přihlíží k obtížím a věku pacienta.

Základní informace o Evrysdi naleznete v tomto článku, informace ke klinickým studiím tohoto přípravku zde.

Pokud má pacient zájem o léčbu léčivým přípravkem, který je registrován, ale nemá úhradu, může o něj požádat skrz §16 ZoVZP. V případě pacientů s SMA jde o LP Evrysdi.

Postup žádosti:

1. Žádost o výjimečnou úhradu může podat pacient nebo jeho ošetřující lékař.

2. I v případě, že pacient podává žádost sám, potřebuje k tomu zprávu od ošetřujícího lékaře. V té musí být pacientovi jasně indikována léčba a měla by zde být zmíněna vylučovací kritéria pro léčbu Spinrazou (nemožnost aplikace, plicní ventilace, stresová situace při aplikaci,...). Vhodné je vyjádření o žádané léčbě jako o jediné, efektivní, účinné a nejlevnější léčbě, která je pro pacienta vhodná. Tato zpráva bude přílohou k žádosti o výjimečnou úhradu.

3. Dále je třeba sepsat obecnou žádost na svou ZP o výjimečnou úhradu léku na základě §16 zákona o veřejném zdravotním pojištění. V žádosti by měly být uvedeny nacionále pacienta, případně zákonného zástupce u nezletilých pacientů, jméno ošetřujícího lékaře a emailový kontakt na lékaře, tak aby jej mohla ZP kontaktovat a vyžádat si od něj v případě potřeby doplňující zdravotnickou dokumentaci, neuromuskulární centrum, které bude léčbu poskytovat. Obecná žádost není kodifikována, neexistuje k ní vzor ani formulář. Je možné použít formu dopisu k věci, případně žádanku (údaje do ní o LP Evrysdi naleznete zde).

4. Zprávu od ošetřující lékaře a vlastní žádost  je vhodné doplnit doporučením k zahájení léčby od lékaře konkrétního neuromuskulárního centra, kde bude léčba podávána. Doplnit je třeba také lékařské zprávy, vyjádření a další dokumenty (aktuální lékařskou zprávu, zprávy z předchozích vyšetření, které dokládají postup onemocnění, výsledky laboratorních a dalších vyšetření…).

5. Doporučujeme žádost i s přílohami podávat elektronicky datovou schránkou.

6. Doporučujeme odvolání v případě negativního stanoviska správního orgánu.

27.7.2021, Anna Hlavicová

Pokud hledáte základní informace k léčivému přípravku Evrysdi, přečtěte si nejprve tento článek. Článek k testování účinnosti Evrysdi naleznete zde.

Aktuální přehled klinických studií zaměřených na Evrysdi (risdiplam) je možné zjistit v databázi klinických studií, která je dostupná na následující adrese https://clinicaltrials.gov/.

Aktuálně žádná klinická studie neprobíhá v ČR. To však neznamená, že by se pacient se SMA z ČR nemohl zúčastnit studie mimo ČR. Jeden pacient se SMA je zařazen do klinické studie mimo ČR (Itálie).

Informace o průběhu a výsledcích vybraných klinických studií 

• (6.2.2020) Risdiplam Effective in Spinal Muscular Atrophy Type 2 and 3
• (12.6.2020) Roche announces 2-year risdiplam data from SUNFISH and new data from JEWELFISH in infants, children and adults with spinal muscular atrophy (SMA)
• (15.6.2020) Risdiplam Significantly Improves SMA Motor Function After 24 Months 
• (17.3.2021) Evrysdi Safe in SMA Patients Previously Given Other Therapies

Pro Vaši informaci vybíráme několik otevřených klinických studií. 

NCT02908685 (SUNFISH) A Two Part Seamless, Multi-Center Randomized, Placebo-Controlled, Double-Blind Study to Investigate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics and Efficacy of Risdiplam (RO7034067) in Type 2 and 3 Spinal Muscular Atrophy Patients   

Studie SUNFISH zahrnuje 231 dětí a dospělých s SMA 2 a 3, kteří jsou rozděleni do dvou skupin. Jedné skupině je podáván lék Evrysdi a druhá dostává placebo. Sleduje se tím účinnost léku.

NCT03032172 (JEWELFISH) An Open-Label Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics/Pharmacodynamics of Risdiplam (RO7034067) in Adult and Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy

Studie JEWELFISH zahrnuje 174 pacientů napříč typy SMA a jejím cílem je zjistit zda je lék bezpečný.

NCT03779334 (Rainbowfish) An Open-Label Study of Risdiplam in Infants With Genetically Diagnosed and Presymptomatic Spinal Muscular Atrophy 

Studie Rainbowfish zahrnuje 25 dětí ve věku od narození do 6 týdnů, kteří byly diagnostikovány, ale nemoc u nich ještě nepropukla.

NCT02913482 (Firefish) A Two Part Seamless, Open-label, Multicenter Study to Investigate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics and Efficacy of RO7034067 in Infants With Type 1 Spinal Muscular Atrophy 

Ve studii Firefish se u 62 účastníků s SMA 1.typu zjišťuje bezpečnost a účinnost léčby.

26.7.2021, Anna Hlavicová

Dalším lékem, dostupným pro pacienty se SMA je Evrysdi s účinnou látkou risdiplamum. 

Také u tohoto léku proběhly nezbytné klinické studie. Americká léková agentura (FDA) schválila tento lék 7. 8. 2020. Evropskou komisí, na doporučení Evropské lékové agentury (EMA) byl Evrysdi schválen 30. 3. 2021.

Evrysdi je určen pro pacienty starší než 2 měsíce se SMA typ 1, 2, a 3 nebo 1 až 4 kopiemi SMN2.

Evrysdi je prášek, ze kterého je v lékárně vytvořen roztok s jahodovou příchutí pro ústní podání (perorální roztok).

Jak prášek, tak roztok mají omezenou dobu použitelnosti. Prášek pro perorální roztok na 2 roky a perorální roztok na 64 dnů při uchovávání v chladničce v teplotě mezi 2 až 8 °C.

Evrysdi se podává perorálně z poskytnuté stříkačky pro opakované použití jednou denně po jídle vždy přibližně ve stejnou denní dobu. Evrysdi je třeba podat okamžitě po natažení do stříkačky. Není-li podán během 5 minut, je třeba jej vytlačit ze stříkačky, zlikvidovat a připravit novou dávku. Při potřísnění kůže nebo při jeho rozlití je třeba plochu opláchnout mýdlem a vodou.

Po podání Evrysdi se má pacient napít vody, aby došlo k úplnému polknutí léčivého přípravku. Pacientovi, který nemůže polykat a má zavedenu nasogastrickou nebo gastrostomickou sondu, lze Evrysdi podat sondou. 

V případě vynechání plánované dávky je třeba podat vynechanou dávku co nejdříve, jestliže od plánované doby podání neuplynulo 6 hodin. V opačném případě je třeba vynechanou dávku vynechat a další dávku podat další den v pravidelném plánovaném čase. 

Doporučuje se před podáním první dávky prodiskutoval způsob přípravy předepsané denní dávky s pacientem nebo pečující osobou. 

Doporučená denní dávka byla stanovena podle věku a tělesné hmotnosti pacienta.

Pro pacienty v ČR bylo Evrysdi dostupné ještě před schválením EMA v rámci schválených specifických léčebných programů (SLP). O těchto programech jsme informovali na našich webových stránkách:

• Specifický léčebný program Evrysdi (dříve Risdiplam)
• MZ schválilo specifický léčebný program pro přípravek Risdiplam

V návaznosti na schválení (registraci) Evrysdi, byly oba SLP programy ukončeny. V rámci těchto programů byla zahájena (k 31. 5. 2021) léčba 45 pacientů z toho 30 byli nezletilí pacienti a 15 zletilých pacientů.  

Aktuálně probíhají jednání o úhradě Evrysdi z prostředků veřejného zdravotního pojištění. 

Předpokládáme, že Evrysdi bude dostupný jak pro děti, tak pro dospělé pacienty pouze ve vybraných neuromuskulárních centrech velkých nemocnic:  

• Fakultní nemocnici v Motole
• Fakultní nemocnice Brno 
• Thomayerova nemocnice
• Fakultní nemocnice Ostrava

Údaje o účinnosti léčby přípravkem Evrysdi u pacientů po předchozí genové terapii SMN1 nejsou dostupné. Rovněž nejsou k dispozici údaje o účinnosti ani bezpečnosti, které by podporovaly souběžné užívání risdiplamu a nusinersenu.

Účinnost Evrysdi v léčbě pacientů s SMA s nástupem v dětství (SMA 1. typu) i u pacientů s SMA s pozdějším nástupem (SMA 2. a 3. typu) byla hodnocena ve 2 klinických studiích, FIREFISH a SUNFISH. Pacienti s klinickou diagnózou SMA 4. typu nebyli v klinických studiích studováni.

Více informací o můžete nalézt na následujících stránkách:

• Evropská léková agentura - Evrysdi
• Státní úřad pro kontrolu léčiv - Evrysdi
• Souhrn údajů o přípravku - Evrysdi
• SMA News - Evrysdi (anglicky)

Dále si můžete přečíst článek o klinických studiích pro léčivý přípravek Evrysdi a článek o testování jeho účinnosti.

Evropská komise na návrh Evropské lékové agentury EMA schválila Evrysdi pro pacienty s 5q SMA typu 1, 2 a 3 nebo s 1 až 4 kopiemi SMN2.

Zprávu o doporučení EMA ke schválení z února 2021 naleznete na tomto odkazu. O schválení Evrysdi Evropskou komisí informovala SMA Europe v této tiskové zprávě z 30.3.2021.

V České republice bylo Evrysdi (risdiplam) doposud dostupné pouze v rámci specifického léčebného programu (SLP). Pacienti, kteří skrze SLP už podstupují léčbu, budou nadále léčeni stejným způsobem, změní se pouze způsob úhrady.

V dohledné době by měla být k dispozici i oficiální zpráva EMA o schválení léčebného přípravku. Spolu s ní by měl být vydán také SPC (souhrn informací o léčivu) v českém jazyce, který s Vámi budeme opět sdílet prostřednictvím webových stránek a Facebooku.

Rádi bychom Vás informovali, že dne 20.11.2020 schválilo Ministerstvo zdravotnictví (MZ) ČR specifický léčebný program (SLP) Risdiplamu nově zahrnující pacienty se spinální svalovou atrofií nad 25 let věku.

Do SLP mohou být v současné době zařazeni pacienti:

• SMA typu 1 a 2
• Od 2 měsíců věku (bez horní věkové hranice)
• Pro které neexistuje jiná možnost léčby
• Kteří nejsou způsobilí nebo nemohou pokračovat v léčbě přípravky Spinraza nebo Zolgensma, přičemž nezpůsobilost nebo neschopnost další léčby musí doložit ošetřující lékař

Do SLP mohou být zařazeni pouze pacienti, kteří splní kritéria SLP, která byla nezávisle posouzena SUKL a schválena MZ ČR. Zařazení pacienta do SLP je plně v kompetenci ošetřujícího lékaře.

Pro podání Risdiplamu v rámci SLP byla MZ ČR schválena následující centra:

• Neuromuskulární centrum (ERN-NMD) při Fakultní nemocnici Brno, Klinika dětské neurologie, Černopolní 9, 625 00, Brno

• Neurologická klinika, Fakultní nemocnice Brno, Jihlavská 20, 625 00 Brno

• Neuromuskulární centrum (ERN-NMD) při Fakultní nemocnici v Motole, Klinika dětské neurologie 2. LF UK a FN Motol, V Úvalu 84, 150 06 Praha 5

• Neurologická klinika 2. LF UK a FN Motol, Fakultní nemocnice v Motole, V Úvalu 84, 150 06 Praha 5

• Oddělení dětské neurologie, Fakultní nemocnice Ostrava, 17. listopadu 1790/5, 708 52 Ostrava-Poruba

• Neurologická klinika, Fakultní nemocnice Ostrava, 17. listopadu 1790/5, 708 52 Ostrava-Poruba

• Oddělení dětské neurologie, Thomayerova nemocnice, Vídeňská 800, 140 59 Praha

• Centrum pro diagnostiku a léčbu nervosvalových onemocnění a EMG laboratoř při Neurologické klinice 3. LF UK a Thomayerovy nemocnice, Vídeňská 800,140 59 Praha 4

Zdroj: Roche